A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou nesta segunda-feira (17) o registro do medicamento Zolgensma, conhecido como o mais caro do mundo, que custa US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11 milhões) por paciente.
De acordo com o registro da Anvisa, o Zolgensma será usado para tratar somente crianças de até 2 anos diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença e que geralmente causa a morte antes dessa idade.
O neurologista pediátrico Rodrigo Reis, membro do corpo clÃnico da Faculdade de Medicina do ABC, explica que a AME é uma doença neuromuscular degenerativa e progressiva sem tratamento até pouco tempo.
“A AME não é reversiva e progride até atingir a musculatura respiratória do paciente”, diz Reis, afirmando que isso pode mudar com o uso do Zolgensma em bebês.
“O Zolgensma modifica o DNA do paciente e cria uma cópia funcional, isso em uma única dose. Teoricamente, estamos falando em cura da AME tipo 1, apesar de muito provavelmente as crianças ainda precisarem de atenção multidisciplinar, como fisioterapia e fonoaudiologia”, afirma Reis.
O Zolgensma será o segundo medicamento disponÃvel no Brasil para tratar AME, mas é o primeiro tratamento genético da doença, capaz de reparar genes do DNA do paciente.
O milionário Zolgensma não está disponÃvel no SUS, mas o registro na Anvisa é o primeiro passo para que o governo incorpore o remédio na saúde pública.
O primeiro medicamento para AME no Brasil é o Spinraza, registrado pela Anvisa em 2017 depois de mobilizações de famÃlias pedindo ajuda do governo para custear o tratamento, em torno de R$3 milhões na época. Desde o ano passado, o medicamento está disponÃvel no SUS. (veja abaixo a diferença entre os medicamentos)
Tratamentos recentes e milionários
Até 2017, não existia medicamentos para tratar quem nascia com a AME no Brasil. “O paciente basicamente recebia terapias multidisciplinares para ter uma melhora da qualidade de vida”, diz Reis.
Este foi o caso do Fernando Lopes Vasconcellos, que nasceu com AME tipo 1 em 1996.
“Eu recebi o diagnóstico mais horroroso do mundo. Perguntei ao médico o que poderÃamos fazer pelo meu filho e ele respondeu: ‘nada. Ele vai atrofiar inteiro e vai morrer antes dos dois anos'”, conta Adriane Aparecida Lopes, mãe de Fernando.
Aos sete meses de vida, após uma parada cardÃaca, Fernando foi internado na UTI de um hospital pediátrico de Curitiba.